Помощничек
Главная | Обратная связь


Археология
Архитектура
Астрономия
Аудит
Биология
Ботаника
Бухгалтерский учёт
Войное дело
Генетика
География
Геология
Дизайн
Искусство
История
Кино
Кулинария
Культура
Литература
Математика
Медицина
Металлургия
Мифология
Музыка
Психология
Религия
Спорт
Строительство
Техника
Транспорт
Туризм
Усадьба
Физика
Фотография
Химия
Экология
Электричество
Электроника
Энергетика

Фармакологическое моделирование ионного транспорта



Функциональный дефект, связанный с патологией гена МВТР, сочетает дефект цАМФ-зависимой секреции хлора и избыточного всасывания натрия, что способствует пассивному поглощению воды из просвета дыхательных путей. Нормализация нарушенного ионного транспорта возможна с помощью двух фармакологических подходов - подавления всасывания натрия и активации альтернативных хлорных каналов.

Амилорид - антагонист натриевых каналов, ингибирует патологическое обратное всасывание натрия при нанесении его на апикальную мембрану клеток дыхательных путей больных МВ. Для доставки амилорида в легкие его назначают в ингаляциях. Для поддержания эффективной концентрации на апикальной поверхности клеток амилорид следует применять не менее 4 раз в сутки. Амилорид, повышая водный компонент бронхиального секрета, улучшает мукоциллиарный транспорт и тормозит процесс ухудшения функции легких.

Уридинтрифосфат (УТФ) и аденозинтрифосфат (АТФ) - активаторы альтернативных каналов хлора, которые действуют независимо от циклического аденозинмонофосфата (цАМФ). Трифосфатнуклеотиды стимулируют секрецию хлора путем активации пуринергического рецептора Р 2. УТФ и АТФ должны воздействовать на апикальную поверхность эпителия дыхательных путей, следовательно, применяться в аэрозоле. Их эффект усиливается при комбинированном использовании с амилоридом. Поскольку АТФ распадается до аденозина, мощного бронхоконстриктора, лучшим компонентом для таких комбинаций является УТФ.

Восстановление функции белка МВТР

Известно, что при мутации DF508 блокируется продвижение белка МВТР к клеточной мембране. Так как белок не может двигаться к аппарату Гольджи для процесса гликозилирования, большая часть его остается в эндоплазматическом ретикулуме и неизбежно разрушается протеазами. Следовательно, если стимулировать транспорт белка к апикальной мембране, то повысится проводимость хлорного канала. Было показано, что фенилбутират стимулирует цАМФ-зависимый хлоридный поток в верхних дыхательных путях у больных МВ с мутацией DF508, при этом продукция и созревание белка МВТР приближается к норме, он достигает клеточной поверхности, где часть его активно работает.

К другим агентам, стимулирующим нарушенную мутацией DF508 секрецию ионов хлора, относятся милринон, циклопентилксантин и генестин. Милринон - фосфодиэстеразный ингибитор III класса, повышает уровень цАМФ. Он активирует МВТР в эпителии носа у экспериментальной мыши с DF508 мутацией больше, чем у мыши с нормальным МВТР. Циклопентилксантин - активирует DF508 мутантный белок, возможно, путем прямого действия на его молекулу. Генестин - ингибитор тирозинкиназы, способен активировать хлорную секрецию путем связывания со вторым нуклеотидсвязывающим доменом МВТР-белка и таким образом держать хлорный канал открытым у больных с DF508 мутацией.

Генная терапия

Муковисцидоз явился одним из первых заболеваний при котором начались разработки по генной терапии.

Комплиментарная ДНК уже клонирована. Доказано, что ее внедрение в культуру пораженных клеток устраняет дефект хлорных каналов. Наиболее вероятной тканью-мишенью является респираторный эпителий.

Разрабатывается несколько систем переноса генов - эффективных векторов - рекомбинантный аденовирусный вектор, аденоассоциированные вирусные векторы (парвовирусы), катионный липидный комплекс (липосомы). К проблемам связанным с генотерапией относятся слишком низкий уровень переноса конструкции в эпителиальные клетки, низкий уровень экспрессии гена и ее преходящий характер,развитие иммунного ответа на белок вектора как антителами, так и фагоцитами, развитие как местных так и системных воспалительных реакций.

8. Государственная помощь больным муковисцидозом. Социальные льготы*. Опыт организации лечения и реабилитации больных муковисцидозом г. Москвы

* - Перечень приказов о льготах семьям, имеющим ребенка-инвалида приведен в информационном бюллетене (Муковисцидоз, Москва 2000). В настоящем издании мы более подробно опишем опыт организации лечения и реабилитации больных муковисцидозом г. Москвы

Своевременная и адекватная медико-социальная помощь больным МВ обеспечивает лучшее качество жизни, как самим больным, так и семьи в целом. В РФ принято более 100 нормативно-правовых актов, направленных на защиту прав детей. Конституция РФ провозглашает гарантии прав и свобод человека согласно общепризнанным принципам и нормам международного права. Материнство и детство, семья, в соответствии с Конституцией РФ, находятся под защитой государства, что означает создание социально-экономических, правовых предпосылок нормального развития, воспитания и образования детей. В соответствии со статьей 20 основ законодательства РФ об охране здоровья граждан гарантируется бесплатная медицинская помощь в государственных и муниципальных учреждениях. Программа государственных гарантий обеспечения граждан РФ бесплатной медицинской помощью пересматривается ежегодно и утверждается соответствующим Постановлением Правительства РФ. Но в сегодняшних новых экономических условиях понятие "бесплатная" медицинская помощь подразумевает источники финансирования охраны здоровья всех уровней: средства бюджетов всех уровней, средства, направляемые на обязательное и добровольное медицинское страхование, средства целевых фондов, предназначенных для охраны здоровья граждан, средства государственных и муниципальных предприятий, организаций и других хозяйствующих субъектов, общественных объединений, доходы от ценных бумаг, кредиты банков и других кредиторов, безвозмездные и (или) благотворительные взносы и пожертвования, иные источники, не запрещенные законодательством РФ (в том числе личные средства граждан).

Муковисцидоз является важной медико-социальной проблемой, что связано с большими моральными, физическими и материальными затратами органов здравоохранения, семьи и общества в целом на диагностику, лечение, реабилитацию и социальную адаптацию больных.

Несмотря на то, что МВ является наследственным заболеванием, в соответствии с МКБ - Х заболевание "Муковисцидоз" относится к IV классу болезней "Болезни эндокринной системы, расстройства питания и нарушения обмена веществ" (Е-84. 0-Е 84.9-Кистозный фиброз).

Больные МВ нуждаются в комплексной медицинской помощи при активном участии врачей разных специальностей: пульмонологов, гастроэнтерологов, физиотерапевтов, диетологов, а также среднего медицинского персонала, психологов и социальных работников.

В решении проблемы МВ определяющими моментами являются ранняя диагностика заболевания, адекватное лечение и реабилитация. Своевременная постановка диагноза и адекватное лечение обеспечивают более высокий терапевтический эффект, улучшают качество жизни и увеличивают ее продолжительность у больных МВ. Дети, больные МВ, являются инвалидами и нуждаются в постоянной опеке со стороны лечащих врачей и родителей.

Поздняя постановка диагноза приводит к развитию необратимых патологических изменений в легких, значительному отставанию в физическом развитии и недостаточности питания, тяжелым осложнениям со стороны многих органов и систем, и сопряжена с излишними, сложными, дорогостоящими и неадекватными диагностическими и лечебными мероприятиями.

Активное сотрудничество и четкое взаимодействие Комитета Здравоохранения г. Москвы, Российского Центра Муковисцидоза и Ассоциации родителей детей, больных МВ, позволило:

  • создать регистр больных МВ в г. Москве;
  • организовать диспансерное наблюдение больных МВ, обеспечить преемственность в лечении между Российским Центром муковисцидоза и детскими городскими поликлиниками г. Москвы, отделением медицинской генетики Российской детской клинической больницы, а также центром для взрослых больных МВ на базе НИИ пульмонологии МЗ РФ;
  • разработать индивидуальные схемы лечения больных МВ, осуществлять коррекцию терапии в зависимости от изменения состояния больного;
  • наладить четкую схему лекарственного обеспечения и реабилитации больных муковисцидозом;
  • обеспечить контроль за финансовыми затратами и уменьшить экономические расходы на лечение больных МВ;
  • улучшить качество жизни и ее продолжительность у больных МВ;
  • обеспечить повышение уровня знаний врачей и среднего медицинского персонала амбулаторно-поликлинических учреждений по проблеме МВ и повысить качество оказания медицинской помощи больным МВ в амбулаторно-поликлинических условиях и в условиях дневного стационара.

В Москве на 01.01.2001г. состоит на учете 102 больных МВ, из них - 90 - до 18 лет и 12 - старше 18 лет. У всех (кроме одной больной старше 18 лет) больных МВ оформлена инвалидность.

В соответствии с концепцией развития консультативно-диагностической помощи детям г. Москвы, утвержденной приказом Комитета здравоохранения от 24.07.97. № 422, в основу консультативно-диагностической помощи детям положен 3-х уровневый принцип. Уровни организации медицинской помощи детям предусматривают этапность и преемственность в работе лечебно-профилактических учреждений.

Первый уровень консультативно-диагностической помощи осуществляется в территориальных детских городских поликлиниках. Основными задачами первого уровня являются профилактические осмотры, первичная диагностика, лабораторно-инструментальные исследования, лечение и диспансерное наблюдение. Большая роль в оказании медицинской помощи детям на этом этапе отводится участковым педиатрам.

Второй уровень - окружные КДЦ на базе одной из крупных ДГП АО, уровень оснащения которых современным оборудованием и аппаратурой выше, чем в территориальной ДГП. Штаты КДЦ второго уровня представлены квалифицированными врачами 8-10 специальностей.

В каждом ОКДЦ ведут прием пульмонологи и аллергологи, в большинстве случаев, являясь окружными специалистами, обеспечивающими и организационно-методическую помощь. Задачами КДЦ 2-го уровня является оказание квалифицированной специализированной консультативно-диагностической помощи.

Третий уровень - ГКДЦ на базе ДГКБ №13 им. Н.Ф.Филатова и специализированные центры, в том числе и Российский Центр муковисцидоза. В этих центрах проводятся сложные, уникальные методы исследования, консультации высококвалифицированных специалистов, амбулаторное и стационарное лечение.

Несмотря на достаточную сеть квалифицированных лечебно-профилактических учреждений, высококвалифицированных специалистов в Москве, сроки установления диагноза "Муковисцидоз" задерживаются.

Таблица 21. Сроки установления диагноза "Муковисцидоз" у больных г. Москвы

В возрасте до 1 года 42 чел. - 46,7 %
1-3 года 21 чел.- 23,3 %
3 - 5 лет 9 чел - 10 %
5 - 7 лет 6 чел. - 6,7 %
7 - 10 лет 4 чел. - 4,4 %
старше 10 лет 8 чел. - 8,8 %

 

В Москве диагноз "Муковисцидоз" ставится в раннем возрасте (до одного года) только у каждого второго ребенка, в 23,3 % случаев в возрасте 1-3 лет, в 16,7 % случаев - в возрасте 3-5 лет, и в 13,2 % случаях - в школьном возрасте.

Предполагаемая рождаемость детей с муковисцидозом в г. Москве - 10 детей в год, а на диспансерный учет было взято в 1998г. - 7 человек, в 1999г. - 5, в 2000г. - 4. Сроки установления диагноза "Муковисцидоз" у больных г. Москвы, взятых на диспансерный учет в 1998 - 2000 г. представлены в табл.22

Таблица 22. Сроки установления диагноза "Муковисцидоз" у больных г. Москвы, взятых на диспансерный учет в1998-2000 г.

Возраст больных, взятых на учет в 1998 - 2000 г. с впервые установленным диагнозом Муковисцидоз 1998 г. Всего - 7 чел. 1999 г. Всего - 5 чел. 2000 г. Всего - 4 чел.
до одного года 3 чел. - 42,8 % 4 чел. - 80 % 2 чел. - 50 %
1 - 3 года 2 чел. - 28,6 %    
3- 5 лет 2 чел. - 28,6 %    
6 лет   1 чел. - 20 %  
11 лет     1 чел. - 25 %
13 лет     1 чел. - 25 %

 

Несмотря на то, что проявления кишечного синдрома у больных в большинстве случаев отмечались с возраста 6 месяцев, проявления респираторного синдрома с возраста одного года, установление диагноза МВ запаздывает. Это указывает на недостаточные знания по данной проблеме и отсутствие настороженности в плане наследственной патологии врачей, как первичного звена - амбулаторно-поликлинической службы, так и врачей стационаров.

В целях усиления социальной защиты инвалидов г. Москвы, во исполнение Постановления Правительства Москвы от 17.03.98 г. № 183 "О комплексной целевой программе реабилитации инвалидов на 1998-2000 год" соответствующим приказом Комитета здравоохранения от 24.04.98 г. №210 утверждена программа, где предусмотрена помощь и детям-инвалидам. В соответствии с Законом РФ "О социальной защите инвалидов в Российской Федерации", утвержденного Указом Президента РФ от 24.11.95 г. № 181-ФЗ, во исполнение Постановления Правительства Москвы от 17.06.97 г. № 454 "О государственной службе медико-социальной экспертизы", Постановления Министерства Труда и Социального развития РФ, Министерства Здравоохранения РФ от 29.01.97 г. № 1/30 "Об утверждении классификации и временных критериев, используемых при осуществлении медико-социальной экспертизы", приказа Комитета Здравоохранения от 30.01.98 г. №60 "Об открытии бюро медико-социальной экспертизы на базе лечебно- профилактических учреждений Комитета", издан приказ Комитета здравоохранения №60 от 30.01.98 г. "О передаче функций медико-социальной экспертизы по установлению инвалидности детям в возрасте до 16 лет из детских лечебно-профилактических учреждений Комитета здравоохранения в педиатрическое бюро медико-социальной экспертизы Комитета социальной защиты населения Москвы". Инвалидность детям оформляется в 5 Бюро медикосоциальной экспертизы. Основанием для оформления инвалидности является Международная номенклатура нарушений, ограничений жизнедеятельности и социальной недостаточности (Руководство по классификации последствий болезней и причин инвалидности) - пересмотр 1989 г.

Приказом МЗ РФ от 12.05.2000 г. № 161 "Об отмене приказа Минздрава РСФСР от 4 июля 1991 г. №117" отменен приказ МЗ РФ от 4 июля 1991 г. №117 "О порядке выдачи медицинских заключений на детей-инвалидов в возрасте до 16 лет".

Основная социальная льгота детей-инвалидов - это бесплатное лекарственное обеспечение. Перечень лекарственных средств и изделий медицинского назначения, отпускаемых по рецептам врачей бесплатно или со скидкой в г. Москве, утвержден Распоряжением Мэра Москвы от 20.08.99 г. № 900-РМ и соответствующим приказом Комитета здравоохранения от 13.07.2000 №301. Дети-инвалиды включены в перечень категорий населения, имеющих право на бесплатное обеспечение лекарственными средствами в амбулаторных условиях.

Кроме того, у детей заболевание муковисцидоз включено в перечень заболеваний, дающих право на выписку льготных рецептов на ферменты.

Заболевание - муковисцидоз включено в перечень заболеваний, дающих право на бесплатный отпуск молочных продуктов на молочных кухнях, помимо того, что дети-инвалиды также имеют такое право (Постановление Правительств Москвы от 29.12.92 г. №1126, Распоряжение Мэра Москвы от 28.04.93 №286 МР "О дополнительных мерах по социальной защите детей Москвы", приложение к приказу ГМУ от 29.04.93 г. №230).

В целях улучшения обеспечения лекарственными средствами детей-инвалидов, больных МВ, и их реабилитации в условиях детских городских поликлиник нормативными документами Комитета здравоохранения г. Москвы приказ от 03.12.1998 г. № 636 регламентирован перечень и среднемесячная потребность жизненно необходимых лекарственных препаратов, а также закреплена отдельная аптека. Обеспечение жизненно-необходимыми лекарственными средствами осуществляется в соответствии с приказом Комитета от 08.04.99г. № 160 "О внесении частичных изменений и дополнений в приказ Комитета здравоохранения г. Москвы от 23.03.99г." №133 "О порядке лекарственного обеспечения льготных категорий населения в г. Москве" аптекой - Аптечный склад ГУП № 1 (ул. Советской армии, 17/52).

Правительство Москвы
Комитет здравоохранения Г. Москвы
П р и к а з
От 03.12.1998 г. № 636

Об обеспечении лекарственными средствами детей - больных муковисцидозом и их реабилитации в условиях детских городских поликлиник

В целях улучшения обеспечения лекарственными средствами детей - больных муковисцидозом и их реабилитации в условиях детских городских поликлиник.

Приказываю:

1. Утвердить среднемесячную потребность лекарственных препаратов жизненно необходимых детям больным муковисцидозом (приложение).

2. Директору государственного аптечного склада ГУП "Аптечный склад №1" Винокурову С.Л. обеспечить закупку жизненно необходимых лекарственных препаратов для больных муковисцидозом в счет финансовых средств, выделяемых на закупку лекарственных препаратов, отпускаемых по рецептам врачей бесплатно или со скидкой в г. Москве в соответствии с пунктом 1 настоящего приказа.

3. Начальнику Управления фармации Черняку С.И.

a. Закрепить две муниципальные аптеки по обеспечению детей больных муковисцидозом лекарственными средствами по рецептам врачей. Срок: до 15.12.1998 г.

b. Обеспечить наличие в аптеках среднемесячного запаса необходимых лекарственных средств для детей больных муковисцидозом. Срок: постоянно.

4. Начальнику отдела медицинской помощи детям и матерям Прошину В.А. организовать обучение медицинских работников детских городских поликлиник методам ухода за детьми с муковисцидозом и реабилитации в амбулаторно-поликлинических условиях на базе Республиканского Центра муковисцидоза. Срок: 1 кв. 1999 г.

5. Начальникам правлений здравоохранения административных округов обеспечить выписку жизненно необходимых лекарственных средств детям больным муковисцидозом по рекомендациям Республиканского Центра муковисцидоза и детских городских клинических больниц.

6. Контроль за исполнением настоящего приказа возложить на заместителя председателя Комитета здравоохранения Плавунова Н.Ф.

Председатель Комитета здравоохранения А.П.Сельцовский

Правительство Москвы
Комитет здравоохранения г. Москвы от 11.05.99. № 30-18-417

Начальникам управлений здравоохранения административных округов главным врачам больниц

Комитет здравоохранения направляет перечень лекарственных препаратов для больных муковисцидозом, отпускаемых в аптеке № 1 ГУП "Аптечный склад № 1" в соответствии с приказом Комитета здравоохранения от 08.04.99 г. № 160 "О внесении частичных изменений и дополнений в приказ Комитета здравоохранения Москвы от 23.03.99г. № 133 "О порядке лекарственного обеспечения льготных категорий населения в г. Москве с 01.04.99 г."

1. Ферменты поджелудочной железы.

o Креон 8 тыс.

o Креон 25тыс.

o Панцитрат 10 тыс.

2. Антибиотики при хронический синегнойной инфекции.

o Тазицеф 1 фл. 250 мг, 500 мг, 1 г, 2 г.

o Максипин 1 фл. 0,5 г, 1 г, 2 г.

o Меронем 1 фл. 500 мг.

o Бруламицин 1амп. 40 мг, 80 мг.

3. Антибиотики при другой этиологии бронхолегочного процесса.

o Роцефин 1 фл. 250 мг, 500 мг, 1 г, 2 г.

4. Гепатопротекторы.

o Урсосан кап. 250 мг.

5. Муколитики

o АЦЦ (ацетилцистеин) таб. 200 мг, 600 мг, пор. 100 мг, 200 мг.

o Амбросан таб. 30 мг.

o Пульмозим (Дорназе альфа) амп. 2,5 мл., 2,5 мг.

Первый заместитель председателя Комитета здравоохранения С.В.Поляков
Исполнитель: З.А.Блистинова

Вышеперечисленные препараты следует выписывать и получать в указанные лечащим врачом сроки. Выписанный рецепт действителен только в течение 1 мес. с даты его выписки. Выписка других препаратов производится согласно рекомендациям врачей Центра Муковисцидоза и Приказу Комитета Здравоохранения г. Москвы № 301 от 13.07.2000

Специалистами Республиканского центра муковисцидоза с учетом утвержденного перечня лекарственных средств разработаны протоколы лечения детей больных МВ. Ежеквартально подается заявка на жизненно-необходимые лекарственные препараты для больных МВ в соответствии с потребностями и количеством больных, состоящих на учете, и утвержденным перечнем лекарственных средств.

Лечение больных МВ является комплексным и дорогостоящим и включает целых ряд лекарственных препаратов: антибиотики: Тазицеф, Максипин, Меронем, Роцефин, Бруламицин, Тиментин; муколитики: Пульмозим, АЦЦ, Амбросан; ферменты поджелудочной железы: Креон 8000, Креон 25000, Панцитрат 10000; гепатопротекторы: Урсосан.

Таблица 23. Стоимость лечения больных муковисцидозом в различных странах, России, Москве

Страна Стоимость лечения в год, USD
США
Великобритания
Россия (в существующих 29 центрах)
Москва

 

Понимая важность наблюдения ребенка (особенно тяжелого ребенка, каким является больной МВ) у одного врача с рождения до совершеннолетия, соответствующим приказом Комитета Здравоохранения с марта 1999 г. больные МВ в возрасте до 18 лет оставлены под наблюдением в детских городских поликлиниках (до выхода приказа Министерства Здравоохранения РФ от 05.05.99 г. № 154 "О совершенствовании медицинской помощи детям подросткового возраста").

Больные МВ г. Москвы до 18 лет находятся на активном диспансерном наблюдении в Научно-клиническом отделе муковисцидоза МГНЦ РАМН на базе Российской детской клинической больницы МЗ РФ, старше 18 лет - в НИИ пульмонологи МЗ России на базе городской клинической больницы № 57.

В соответствии с протоколом лечения 4 раза в год проводятся плановые медицинские осмотры больных, коррекция проводимой терапии, определяются показания к госпитализации и проведению внутривенной антибиотикотерапии на дому, в условиях дневного стационара. Кроме того, один раз в год все больные проходят углубленный медицинский осмотр (при необходимости госпитализируются) и им выдается годовое заключение. К преимуществам активного систематического наблюдения в амбулаторных условиях следует отнести: четкий контроль за эффективностью лечения, финансовыми затратами на лечение, бесперебойное, регулярное лечение и своевременная его коррекция с целью предупреждения тяжелых обострений, связанных с перекрестной и суперинфекцией, положительное психологическое воздействие на больного и семью в целом.

Реализация нормативных документов Комитета Здравоохранения, утвердивших перечень жизненно-необходимых лекарственных средств для больных МВ, позволила обеспечить бесплатное, своевременное лечение больных и улучшить материальное положение семей имеющих больных МВ.

Помимо бесплатного лекарственного обеспечения больные МВ г. Москвы имеют ряд других социальных льгот: пенсионные льготы, льготы по трудовому законодательству, по воспитанию и обучению детей инвалидов, транспортные льготы, по медицинскому, санаторно-курортному и протезно-ортопедическому обслуживанию, льготы по подоходному налогу, жилищные льготы, Постановлением Правительства Москвы от 30.01.98г № 61 " О комплексной программе мер социальной защиты жителей Москвы" и соответствующего приказа Комитета Здравоохранения от 30.01.98г № 61 регламентированы:

  • бесплатный проезд в городском пассажирском транспорте детей-инвалидов до 16 лет и их родителей, лиц, сопровождающих ребенка-инвалида.
  • 50% скидка со стоимости проезда на междугородних линиях воздушного, железнодорожного, речного и автомобильного транспорта с 1 октября по 15 мая ребенку-инвалиду и сопровождающему лицу - без ограничения числа поездок, то же самое — один раз в период с 16 мая по 30 сентября. (Распоряжение Мэра г. Москвы от 24.02.97 г. № 58-РМ)
  • Льготы по оплате жилья и коммунальных услуг: 50% скидка семьям, имеющим детей-инвалидов до 16 лет в пределах социальной нормы площади жилья и нормативов потребления коммунальных услуг, 50% скидка по оплате за телефон.

Положительный опыт работы Российского центра муковисцидоза и Комитета здравоохранения г. Москвы по гарантированному обеспечению больных муковисцидозом жизненно-необходимыми лекарственными средствами в настоящее время используется руководителями органов здравоохранения в Московской области и в ряде регионов Российской Федерации.

 




©2015 studopedya.ru Все права принадлежат авторам размещенных материалов.